Często zadawane pytania

Potencjalnym nowym leczeniem jest badany radiprodil. To lek mający w szczególności działać na nadaktywne obszary zewnętrznej, pofałdowanej warstwy mózgu (kory mózgowej), które są zaangażowane w wywoływanie napadów padaczkowych w TSC i FCD typu II.

Badany radiprodil nie został zatwierdzony przez krajowy urząd ds. rejestracji leków ani przez agencje regulacyjne do stosowania u dzieci i młodzieży z TSC lub FCD.

Wszyscy uczestnicy badania ASTROSCAOE będą przyjmować lek badany radiprodil, jak również zwykle przepisywane im leki (w tym leki doraźne/stosowane w sytuacji nagłej). Dozwolone są również stabilne diety ketogeniczne. W tym badaniu nie będzie stosowane placebo (lek nieaktywny).

Uczestnicy badania będą przyjmować badany radiprodil dwa razy dziennie doustnie lub przez sondę gastrostomijną albo sondę nosowo-żołądkową, jeśli to konieczne. Będą przyjmować badany radiprodil przez około 18 tygodni w części A badania, z możliwością kontynuowania jego przyjmowania przez kolejny rok, jeśli wezmą udział w części B badania.

Oprócz przyjmowania badanego radiprodilu, zostaną Państwo poproszeni o zgłaszanie się z dzieckiem do kliniki w celu przeprowadzenia kontroli stanu zdrowia. Obejmują one kwestionariusze dotyczące zdrowia, badania fizykalne, próbki krwi, testy ciążowe (jeśli dotyczy), badania elektrokardiograficzne (EKG) i wideo elektroencefalografię (V-EEG). Oceny te pomagają nam monitorować bezpieczeństwo i dobrostan dziecka. W przypadku niektórych z tych wizyt może być konieczne pozostanie w szpitalu na noc.

W części A badania odbędzie się około 13 wizyt w klinice, a w części B około 6 wizyt w klinice. Pomiędzy wizytami w klinice zostaną zaplanowane rozmowy telefoniczne w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i dobrostanu dziecka.

Uczestnicy badania lub ich opiekunowie zostaną poproszeni o wypełnianie codziennego dzienniczka elektronicznego przez cały okres badania w celu odnotowywania liczby i rodzaju napadów padaczkowych. Informacje na temat wszystkich leków i ilości stosowanego badanego radiprodilu będą również musiały być zapisywane.

To, jak długo dziecko będzie uczestniczyć w badaniu, zależy od kilku czynników, w tym od tego, jak dobrze toleruje lek badany radiprodil i jak na niego reaguje, od oceny lekarza prowadzącego badanie oraz osobistego wyboru.

Potencjalne nowe leczenie, badany radiprodil, to płyn do podawania dwa razy dziennie w domu (lub w klinice w dniach wizyt w ramach badania). Płyn może być podawany doustnie lub przez sondę gastrostomijną albo sondę nosowo-żołądkową, jeśli to konieczne.

To badanie pokazuje, jak pracuje serce dziecka. Technik umieści małe samoprzylepne podkładki na klatce piersiowej, ramionach i nogach, które są połączone przewodami z maszyną EKG. Te elektrody zbierają sygnał, który mierzy aktywność serca dziecka.

Badanie V-EEG rejestruje to, co dziecko robi lub czego doświadcza na wideo, podczas gdy test EEG rejestruje jego fale mózgowe. Ma to na celu ukazanie, co dzieje się, gdy u dziecka występuje napad lub zdarzenie i porównanie obrazu z tym, co rejestruje EEG w tym samym czasie. Rejestrowane są również dźwięki, które pojawiają się podczas badania, dzięki czemu możemy wykryć, czy dziecko mówi lub wydaje dźwięki podczas zdarzenia. W ten sposób lekarze czytający wynik badania EEG mogą stwierdzić, w jaki sposób napad lub zdarzenie było związane z aktywnością elektryczną w mózgu.

Tak jak w przypadku wszystkich leków i procedur medycznych, badania kliniczne wiążą się z pewnym ryzykiem, które może obejmować wystąpienie działań niepożądanych powodujących, że dziecko czuje się źle lub odczuwa dyskomfort. Jednak dziecko będzie regularnie monitorowane przez cały czas trwania badania przez zespół badawczy.

Nie ma gwarancji, że Państwa dziecko w jakikolwiek sposób odniesie korzyść z udziału w badaniu. Stan jego zdrowia może ulec poprawie, pogorszyć się lub pozostać bez zmian. Jednak udział Państwa dziecka w tym badaniu może przynieść korzyści pacjentom z padaczką lekooporną w przyszłości.

Badania kliniczne, znane również jako badania naukowe, są prowadzone przez lekarzy i badaczy w celu sprawdzenia, czy nowe leki lub metody leczenia są bezpieczne i skuteczne, zanim zostaną zatwierdzone do użytku przez społeczeństwo. Ogólne informacje na temat badań klinicznych znajdują się na stronie internetowej: https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials.

Badania naukowe oceniają nowe leki pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności, zanim zostaną dopuszczone do użytku publicznego.

Więcej informacji na temat badań klinicznych można uzyskać odwiedzając stronę internetową www.clinicaltrials.gov. Jest to rządowa internetowa baza danych prowadzona przez National Library of Medicine. Znajdują się tu informacje na temat badań klinicznych finansowanych zarówno przez rząd, jak i prywatnie.

W przypadku wszystkich badań naukowych lekarze i/lub badacze muszą udzielić zainteresowanym uczestnikom pełnych i dokładnych informacji o zagrożeniach, korzyściach i czynnościach związanych z badaniem naukowym. Świadoma zgoda oznacza, że zarówno Państwo jak i Państwa dziecko otrzymujecie informacje wystarczające do podjęcia świadomej decyzji o udziale w badaniu ASTROSCAPE. Podczas tego procesu będą Państwo mieli wiele okazji do zadawania pytań i rozważenia udziału w badaniu. Proces ten odbywa się w warunkach minimalizujących możliwość stosowania przymusu lub niewłaściwego nacisku.