Informacje o badaniu ASTROSCAPE

Badanie ASTROSCAPE pomoże nam dowiedzieć się, czy potencjalne nowe leczenie (zwane również badanym lekiem) o nazwie radiprodil może pomóc dzieciom i młodzieży ze stwardnieniem guzowatym (TSC) lub ogniskową dysplazją korową (FCD) typu II, u których występują napady padaczkowe, które nie są kontrolowane przez leki. Badany radiprodil nie został jeszcze zatwierdzony do stosowania u dzieci i młodzieży z TSC lub FCD typu II.

Około 30 dzieci i młodzieży weźmie udział w badaniu ASTROSCAPE z około 6 krajów na całym świecie.

Badanie ASTROSCAPE zrzesza zespół lekarzy i personelu, którzy są specjalistami w swojej dziedzinie i poświęcają się zgłębianiu wiedzy medycznej na temat TSC i FCD typu II. Zostaną zaplanowane regularne wizyty w klinice, ponieważ chcą się upewnić, że uczestnicy badania dobrze się czują przez cały czas trwania badania.

Udział w badaniu

Aby wziąć udział w badaniu ASTROSCAPE, dziecko musi spełnić następujące kryteria:

  • rozpoznanie stwardnienia guzowatego (TSC) lub ogniskowej dysplazji korowej (FCD) typu II;
  • wiek od 6 miesięcy do 18 lat;
  • występujące napady, których nie udało się opanować co najmniej 2 lekami przeciwpadaczkowymi.

Obowiązują inne kryteria kwalifikowalności, które zostaną omówione podczas wizyty przesiewowej. Uczestnicy badania otrzymają bezpłatne badania lekarskie i aktywny badany radiprodil. Jeśli wymagane jest odbycie podróży, pomożemy Państwu zorganizować skorzystanie z odpowiedniej usługi, a wszystkie uzasadnione koszty zostaną pokryte, w zakresie dozwolonym w Państwa kraju. Dzieci, które zostaną włączone do tego badania, zostaną poproszone o udział w części A badania przez około 18 tygodni, z możliwością kontynuacji przez kolejny rok, jeśli wezmą udział w części B. W tym czasie zostaną poproszone o zgłaszanie się na około 13 wizyt w klinice w części A badania i około 6 wizyt w klinice w części B.

Jak sprawdzić czy moje dziecko wstępnie kwalifikuje się do udziału w badaniu

Czym są badania kliniczne?

Badania kliniczne to badania naukowe, w których mogą brać udział osoby i ich rodziny w celu znalezienia odpowiedzi na określone pytania badawcze.

Badania kliniczne są prowadzone zgodnie z planem zwanym protokołem, który opisuje:

  • typ pacjentów, którzy mogą wziąć udział w badaniu;
  • harmonogram ocen i procedury;
  • badany lek;
  • co wiadomo o leku z jego wcześniejszego stosowania u zwierząt lub ludzi;
  • dawki lub ilości leku;
  • czas trwania badania;
  • czego badacze mają nadzieję dowiedzieć się z badania.

Ochotnicy biorący udział w badaniu muszą przestrzegać zasad i wymogów określonych w protokole. Podobnie badacze, lekarze i inni pracownicy służby zdrowia zarządzający badaniami klinicznymi muszą przestrzegać surowych zasad określonych przez organy regulacyjne, takie jak Europejska Agencja Leków (EMA), Health Canada i Therapeutic Goods Administration (TGA). Te zasady zapewniają, że osoby, które wyrażą zgodę na udział, będą leczone tak bezpiecznie, jak to możliwe.

Dla wielu osób udział w badaniu klinicznym jest ważne, ponieważ ich udział przyczynia się do lepszego zrozumienia chorób i sposobu ich leczenia. Inne korzyści udziału obejmują:

  • czynny udział w dbaniu o zdrowie i w opiece zdrowotnej dziecka;
  • dostęp do świadczeniodawców usług medycznych, którzy specjalizują się w zakresie badanej choroby;
  • świadomość wspierania swojego dziecka, jak i innych osób, u których występuje choroba.